A fost aprobată prima pastilă care scade colesterolul „rău” cu 60%, diferită de statine

Autoritățile americane au aprobat Lipfendra, primul inhibitor PCSK9 administrat sub formă de comprimat. Medicamentul se ia o dată pe zi și a redus colesterolul LDL cu 56%–59% în două studii clinice desfășurate pe peste 3.200 de adulți care primeau deja doza maximă de statină pe care o puteau tolera. Deocamdată, studiile au demonstrat scăderea colesterolului, nu și reducerea directă a infarctelor sau accidentelor vasculare cerebrale.

Persoanele care nu reușesc să își reducă suficient colesterolul prin statine au acum o nouă opțiune de tratament în Statele Unite.

Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA a aprobat Lipfendra, cu substanța activă enlicitide, pentru adulții cu hipercolesterolemie, inclusiv pentru cei cu o formă ereditară numită hipercolesterolemie familială heterozigotă.

Citeste si…

Colesterolul „rău” a scăzut cu 10% în doar două zile. Alimentul obișnuit folosit de cercetători

Este primul medicament care blochează proteina PCSK9 și poate fi administrat oral, sub forma unui comprimat luat o dată pe zi. Tratamentele disponibile până acum din această categorie erau injectabile.

Aprobarea americană nu înseamnă că medicamentul este deja disponibil și autorizat în România sau în celelalte state ale Uniunii Europene. În Europa, autorizarea medicamentelor urmează o procedură separată.

Ce este Lipfendra

Lipfendra este denumirea comercială a enlicitidei, o moleculă concepută să inhibe PCSK9.

Medicamentul a fost aprobat în asociere cu dieta și activitatea fizică pentru reducerea colesterolului LDL la adulții cu valori crescute. Poate fi folosit în cadrul unei scheme care conține deja statine sau alte terapii hipolipemiante, în funcție de recomandarea medicului.

Citeste si…

Doctor: Acest fruct subțiază sângele și combate colesterolul, consumați-l de 2 ori pe săptămână

FDA a acordat aprobarea pe 16 iulie 2026, iar anunțul public a fost făcut pe 17 iulie. Producătorul este Merck, companie cunoscută sub numele MSD în afara Statelor Unite și Canadei.

Noua pastilă nu este un tratament pentru hipertensiune, așa cum apare eronat în unele relatări. Indicația aprobată este hipercolesterolemia, adică nivelul crescut al colesterolului din sânge.

De ce colesterolul LDL este numit „rău”

Colesterolul LDL transportă colesterolul prin sânge către țesuturi. Atunci când nivelul său este prea mare, particulele LDL pot pătrunde în pereții arterelor și pot contribui la formarea plăcilor de aterom.

În timp, arterele se pot îngusta și rigidiza. Dacă o placă se rupe, se poate forma un cheag care blochează circulația și provoacă:

Citeste si…

Un medic dezvăluie două metode de reducere a colesterolului fără statine

• infarct miocardic;

• accident vascular cerebral ischemic;

• boală arterială periferică;

• ischemie la nivelul membrelor;

• necesitatea unei intervenții de revascularizare.

Colesterolul crescut nu provoacă, de regulă, simptome. O persoană poate avea valori ridicate ani întregi și poate afla numai după efectuarea profilului lipidic.

Cum funcționează noua pastilă

Ficatul are pe suprafața celulelor receptori care captează particulele LDL din sânge și le elimină.

Proteina PCSK9 se leagă de acești receptori și favorizează distrugerea lor. Cu cât există mai puțini receptori disponibili, cu atât ficatul elimină mai greu colesterolul LDL.

Enlicitida blochează interacțiunea dintre PCSK9 și receptorii LDL. Astfel, mai mulți receptori rămân funcționali, iar ficatul poate scoate mai mult colesterol din circulație.

Citeste si…

Alimentul de toamnă care poate reduce colesterolul „rău” și trigliceridele. Ce au arătat 49 de studii

Statinele acționează diferit: reduc producerea colesterolului în ficat. Tocmai de aceea, cele două tipuri de tratament pot fi asociate. Ele intervin asupra unor mecanisme diferite, dar urmăresc același rezultat — scăderea LDL.

Cu cât a redus colesterolul

Aprobarea s-a bazat pe două studii clinice randomizate, dublu-orb și controlate cu placebo, în care au fost incluși în total 3.207 adulți.

Participanții luau deja doza maximă de statină pe care o puteau tolera.

În primul studiu au fost incluși pacienți care aveau deja boală cardiovasculară aterosclerotică sau prezentau un risc cardiovascular mare. Valoarea medie inițială a colesterolului LDL era de 96 mg/dl.

După 24 de săptămâni, Lipfendra a produs o scădere medie cu 56% a LDL, ajustată față de placebo.

Al doilea studiu a inclus persoane cu hipercolesterolemie familială heterozigotă, o afecțiune genetică în care valorile colesterolului sunt crescute încă de la vârste tinere. Media inițială a LDL era de 119 mg/dl.

În acest grup, reducerea medie după 24 de săptămâni a fost de 59% față de placebo.

Ce poate însemna o reducere de aproape 60%

În termeni orientativi, un pacient cu un LDL de 120 mg/dl ar putea ajunge în jurul valorii de 50 mg/dl dacă ar răspunde la fel ca media participanților.

Calculul nu poate prezice răspunsul individual. Efectul diferă de la o persoană la alta și depinde de:

• valoarea inițială;

• tratamentul administrat în paralel;

• forma genetică a bolii;

• respectarea schemei;

• alimentație;

• absorbția medicamentului;

• alte boli și tratamente.

Analizele trebuie repetate după începerea terapiei pentru a vedea efectul real.

Poate înlocui statinele?

Aprobarea FDA nu stabilește că Lipfendra trebuie să înlocuiască automat statinele.

Statinele rămân tratamentul de bază pentru multe persoane deoarece:

• scad LDL;

• au fost studiate timp de decenii;

• reduc infarctul și accidentul vascular cerebral;

• sunt disponibile în numeroase doze;

• multe au variante generice.

Lipfendra poate deveni o opțiune pentru pacienții la care statina tolerată nu scade suficient colesterolul și, în anumite situații stabilite de medic, pentru cei care nu pot utiliza o statină adecvată.

Studiile principale care au dus la aprobare au evaluat medicamentul la persoane aflate deja sub tratament cu doza maxim tolerată de statină. Prin urmare, dovezile cele mai directe privesc utilizarea sa adăugată tratamentului existent, nu înlocuirea universală a statinelor.

De ce varianta orală este considerată importantă

Inhibitorii PCSK9 existenți înainte de Lipfendra necesitau injecții.

Evolocumab și alirocumab sunt administrate, de regulă, prin injecții subcutanate periodice. Inclisiran este administrat în cabinet la intervale mai mari, după schema inițială.

Aceste tratamente pot reduce puternic LDL, dar unele persoane refuză sau amână terapia din cauza:

• fricii de ace;

• dificultății de a-și face singure injecția;

• nevoii de păstrare și transport;

• programărilor la cabinet;

• disconfortului local;

• preferinței pentru un comprimat.

O pastilă zilnică poate elimina bariera injecțiilor. În același timp, tratamentele injectabile au avantajul administrării mai rare. Alegerea depinde de profilul pacientului, acces, cost și probabilitatea de a respecta schema.

O pastilă uitată zilnic poate fi mai puțin eficientă decât o injecție administrată corect o dată la câteva săptămâni sau luni.

Medicamentul a demonstrat scăderea LDL, nu încă prevenirea infarctului

Aceasta este una dintre cele mai importante limite ale datelor disponibile.

Studiile care au dus la aprobare au urmărit modificarea colesterolului LDL după 24 de săptămâni. Nu au fost concepute pentru a demonstra că Lipfendra reduce direct:

• infarctele;

• accidentele vasculare cerebrale;

• decesele cardiovasculare;

• intervențiile asupra arterelor.

FDA acceptă reducerea LDL drept indicator valid pentru eficiența tratamentelor hipolipemiante, deoarece relația dintre LDL și evenimentele cardiovasculare este bine documentată.

Totuși, rezultatele clinice proprii ale enlicitidei sunt încă evaluate.

Studiul CORALreef Outcomes urmărește aproximativ 14.550 de persoane cu risc cardiovascular ridicat pentru a vedea dacă medicamentul reduce apariția unor evenimente cardiovasculare majore. Finalizarea principală este estimată pentru 2029, iar urmărirea completă poate continua până în 2031.

Prin urmare, formularea corectă este că medicamentul a demonstrat o scădere substanțială a LDL. Nu se poate afirma încă, pe baza studiilor sale proprii, cu cât reduce infarctele sau mortalitatea.

Ce reacții adverse au fost raportate

În primul studiu, reacțiile adverse au apărut aproximativ la fel de frecvent în grupul Lipfendra și în cel placebo.

În studiul dedicat hipercolesterolemiei familiale, reacțiile raportate mai frecvent decât cu placebo au fost:

• diareea;

• amețeala.

Proporția participanților care au întrerupt tratamentul din cauza reacțiilor adverse a fost similară între grupurile care au primit medicamentul și cele care au primit placebo.

Aceste rezultate provin din studiile efectuate înainte de aprobare. Reacțiile rare sau problemele care apar după utilizare îndelungată pot deveni mai clare pe măsură ce medicamentul este folosit de mai mulți pacienți.

Pentru cine ar putea fi luat în calcul

Medicamentul ar putea fi relevant pentru adulții care:

• au boală cardiovasculară și LDL peste ținta stabilită;

• prezintă un risc cardiovascular foarte mare;

• au hipercolesterolemie familială;

• nu ating ținta cu statina maxim tolerată;

• necesită o scădere suplimentară importantă;

• preferă tratamentul oral în locul injecțiilor.

Decizia nu se bazează numai pe valoarea colesterolului total.

Medicul ia în calcul:

• LDL;

• istoricul de infarct sau AVC;

• diabetul;

• boala renală;

• tensiunea;

• fumatul;

• vârsta;

• istoricul familial;

• rezultatele investigațiilor arteriale;

• toleranța la tratamentele anterioare.

Ce înseamnă hipercolesterolemia familială

Hipercolesterolemia familială heterozigotă este o boală genetică în care organismul elimină insuficient colesterolul LDL.

Persoanele afectate pot avea valori foarte mari încă din copilărie și pot dezvolta boală cardiovasculară prematură.

Semnele care ridică suspiciunea includ:

• LDL foarte crescut;

• infarct sau boală coronariană la vârstă tânără;

• rude apropiate cu colesterol foarte mare;

• decese cardiovasculare premature în familie;

• depozite de colesterol la nivelul tendoanelor, în anumite cazuri.

Tratamentul necesită adesea mai multe medicamente administrate împreună.

Dieta și mișcarea nu devin inutile

Aprobarea este pentru utilizarea Lipfendra împreună cu dieta și activitatea fizică, nu ca înlocuitor al acestora.

Măsurile recomandate pot include:

• reducerea grăsimilor saturate;

• evitarea grăsimilor trans;

• mai multe fibre solubile;

• legume și fructe;

• leguminoase;

• cereale integrale;

• pește;

• nuci și semințe, în porții potrivite;

• activitate fizică regulată;

• renunțarea la fumat;

• controlul greutății.

Efectul dietei asupra LDL variază. În hipercolesterolemia familială sau în boala cardiovasculară avansată, schimbările alimentare nu sunt de obicei suficiente singure.

Nu este o pastilă care trebuie cumpărată din surse online

Lipfendra este un medicament eliberat pe bază de prescripție în Statele Unite.

Pacienții din România sau Italia nu ar trebui să îl comande de pe site-uri neautorizate și nici să înlocuiască tratamentul actual în așteptarea noii terapii.

Un produs prezentat online sub această denumire poate fi:

• contrafăcut;

• depozitat incorect;

• într-o concentrație necunoscută;

• însoțit de instrucțiuni false;

• incompatibil cu alte tratamente.

Disponibilitatea în Europa va depinde de evaluarea și autorizarea autorităților europene, urmate de deciziile naționale privind prețul și rambursarea.

Ce trebuie să știe pacienții care iau deja statine

Apariția unei noi terapii nu este un motiv pentru oprirea statinei.

Întreruperea tratamentului poate determina creșterea din nou a LDL. Pacientul ar trebui să discute cu medicul dacă:

• nu atinge ținta;

• are reacții musculare;

• nu tolerează o anumită doză;

• uită frecvent medicamentul;

• ia mai multe terapii și nu știe de ce;

• are istoric familial puternic;

• a suferit deja un eveniment cardiovascular.

Uneori toleranța poate fi îmbunătățită prin schimbarea statinei, reducerea dozei, administrarea după o altă schemă sau asocierea unui medicament cu mecanism diferit.

Lipfendra deschide o etapă nouă deoarece aduce într-un comprimat un mecanism disponibil până acum numai prin injecții. Reducerea LDL de aproape 60% este remarcabilă, însă adevărata măsură a beneficiului va veni din studiul care urmărește dacă scăderea se traduce în mai puține infarcte, accidente vasculare cerebrale și decese cardiovasculare.