Adaugă-ne ca sursă preferată în Google
Din cuprinsul articolului
Un medicament destinat unei boli genetice extrem de rare a fost aprobat de autoritățile americane. Tratamentul poate reduce semnificativ formarea de os în țesuturile moi, una dintre cele mai grave manifestări ale bolii.
Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA, FDA, a aprobat medicamentul garetosmab, comercializat sub numele Pasatru, pentru adulții care suferă de fibrodysplasia ossificans progressiva, FOP.
Boala transformă țesuturile moi în os
FOP este o boală genetică extrem de rară. La persoanele afectate, mușchii, tendoanele și ligamentele se pot transforma treptat în os.
Procesul poate limita sever mișcarea. În timp, articulațiile se pot bloca, iar pacienții pot ajunge să aibă dificultăți majore în deplasare și în realizarea activităților de zi cu zi. La nivel mondial sunt cunoscute aproximativ 800 până la 900 de cazuri active.
Boala este provocată de o mutație genetică și poate produce episoade dureroase de inflamație. După aceste episoade, în zonele afectate se poate forma os nou.
Medicamentul a redus formarea de os cu până la 94%
Aprobarea FDA s-a bazat pe rezultatele unui studiu clinic de fază 3, în care au participat 63 de adulți cu FOP.
După 56 de săptămâni de tratament, Pasatru a redus formarea de noi leziuni osoase anormale cu aproximativ 90 până la 94%, în funcție de doza administrată. Medicamentul a redus și episoadele de acutizare evaluate de medici.
Tratamentul blochează activitatea proteinei Activin A, despre care cercetătorii consideră că joacă un rol important în procesul prin care țesuturile moi se transformă în os.
Este al doilea tratament aprobat pentru această boală
Pasatru este al doilea tratament aprobat de FDA pentru FOP. Primul, Sohonos, a primit aprobarea în 2023.
Noua terapie aduce însă o diferență importantă. În studiul clinic, garetosmab a demonstrat reducerea formării de noi leziuni osoase anormale și a episoadelor de acutizare evaluate de medici.
Tratamentul se administrează intravenos, o dată la patru săptămâni. FDA a aprobat utilizarea lui la adulții cu FOP.
O boală care poate schimba corpul pacientului
FOP este una dintre cele mai rare boli genetice cunoscute. Evoluția sa este imprevizibilă, iar fiecare episod de formare a osului poate duce la pierderea progresivă a mobilității.
Aprobarea noului medicament oferă o opțiune suplimentară pentru adulții diagnosticați cu această afecțiune.
Cercetătorii și compania dezvoltatoare urmăresc acum extinderea cercetării și către copii, pentru a vedea dacă tratamentul poate fi utilizat în siguranță și la pacienții pediatrici.
