Oamenii de știință chinezi au injectat în premieră un subiect uman cu celule care conțin gene editate folosind tehnica CRISPR-Cas9, test care ar putea declanșa un duel cu colegii lor din SUA, relatează marți revista Nature.
La 28 octombrie, o echipă condusă de medicul oncolog Lu You de la Universitatea Sichuan din Chengdu a injectat celulele modificate într-un pacient cu cancer pulmonar agresiv, în cadrul unui test clinic desfășurat într-un spital din localitate.
Testele clinice anterioare care au folosit celule editate cu o tehnică diferită i-au încântat pe medici. Introducerea CRISPR, care este mai simplă și mai eficientă decât alte tehnici, va accelera probabil cursa pentru a aduce utilizarea celulelor editate genetic în clinicile din întreaga lume, susține Carl June, care se specializează în imunoterapie la Universitatea Pennsylvania din Philadelphia și care a condus unul dintre studiile anterioare.
„Cred că acest lucru va declanșa ‘Sputnik 2.0’, un duel biomedical privind progresele în domeniu între China și SUA, care este important întrucât competiția ameliorează de obicei produsul final”, a spus el.
Carl June este consilier științific pentru un test clinic american planificat care va folosi tehnica CRISPR pentru a ținti trei gene în celulele participanților, în scopul de a trata diferite tipuri de cancer. El susține că testul clinic ar putea începe în prima parte a lui 2017.
Pe de altă parte, în martie 2017 un grup de la universitatea din Beijing speră să înceapă trei teste clinice folosind tehnica CRISPR împotriva celulelor canceroase din vezică, prostată și renale, însă acestea nu au încă aprobată finanțarea.
Testul clinic condus de Lu You a primit aprobarea etică din partea unui consiliu de evaluare în luna iulie. Injectarea participanților urma să înceapă în august dar data a fost apoi amânată, susține Lu You, pentru că realizarea culturilor și amplificarea celulelor a durat mai mult decât se anticipa.
Cercetătorii au extras celule imune din sângele persoanei injectate și apoi au dezactivat o genă în acestea utilizând tehnica CRISPR-Cas9, care combină o enzimă de tăiere a ADN-ului cu un ghid molecular care poate fi programat pentru a instrui enzima exact unde să taie. Codurile genetice înlăturate sunt cele ale proteinei PD-1, care de obicei frânează răspunsul imunitar al celulei, fapt de care cancerul profită pentru a prolifera.
Echipa lui Lu You a realizat o cultură din celule editate, sporindu-le numărul, și le-au injectat înapoi în pacient, care suferă de cancer pulmonar metastatic.
Coordonatorul susține că tratament a mers bine iar participantul va primi o a doua injecție, dar a refuzat să furnizeze mai multe detalii. Echipa intenționează să trateze în total zece persoane, care vor primi fiecare două, trei sau patru injecții.
Este în primul rând un test de siguranță, iar participanții vor fi monitorizați timp de șase luni pentru a stabili dacă injecțiile provoacă efecte adverse grave. Echipa medicului Lu You îi va monitoriza însă pe pacienți și după această perioadă, pentru a afla dacă tratamentul le aduce beneficii.
Și alți oncologi sunt satisfăcuți de intrarea CRISPR pe scena tratării cancerului. „Tehnologia pentru a putea face acest lucru este incredibilă”, susține Naiyer Rizvi din cadrul centrului medical universitar Columbia din New York. Antonio Russo din cadrul Universității Palermo din Italia notează că anticorpii care neutralizează PD-1 au reușit să stopeze cancerul, ceea ce este de bun augur pentru atacarea proteinei prin tehnica CRISPR. „Este o strategie formidabilă. Logica este puternică”, a afirmat el.
Naiyer Rizvi se întreabă însă dacă actualul test clinic va reuși. Procesul extragerii, modificării genetice și multiplicării celulelor este ‘o sarcină uriașă și nu foarte ușor de realizat’, susține el.
‘Dacă nu arată o creștere importantă în eficiență, va fi greu de justificat o continuare,’ a spus cercetătorul. El se îndoiește că tehnica va fi una superioară celei a utilizării anticorpilor, care pot fi înmulțiți în cantități nelimitate în clinici. Lu You susține că problema este evaluată în cadrul testului clinic, dar că este prea devreme pentru a spune care abordare este mai bună.
