Din cuprinsul articolului
O terapie experimentală bazată pe editarea genetică CRISPR ar putea deschide o nouă direcție în tratamentul colesterolului. Primele rezultate obținute la oameni arată că o singură administrare a terapiei a redus nivelul colesterolului LDL și al trigliceridelor.
Cercetătorii de la Cleveland Clinic au testat terapia la persoane cu tulburări ale metabolismului lipidelor care erau dificil de controlat cu tratamentele existente. Rezultatele au fost urmărite timp de un an.
O singură administrare

Tratament conceput ca o singură perfuzie
Terapia experimentală folosește tehnologia CRISPR Cas9 pentru a modifica o genă implicată în reglarea grăsimilor din sânge.
Spre deosebire de medicamentele clasice, care trebuie administrate în mod repetat, tratamentul este conceput ca o singură perfuzie.
La 12 luni după administrare, cercetătorii au raportat o reducere a colesterolului LDL de până la 52,5%. Nivelul trigliceridelor a scăzut cu până la 47,8%.
Pentru cine ar putea fi util
Cercetarea vizează persoane care au niveluri ridicate ale lipidelor și care nu răspund suficient la tratamentele disponibile.
Colesterolul LDL este cunoscut drept colesterolul „rău”. Nivelurile ridicate pot contribui la formarea plăcilor de aterom și cresc riscul cardiovascular.
O terapie care ar putea reduce colesterolul după o singură administrare ar putea schimba modul în care medicii tratează anumite forme severe de dislipidemie.
Tratamentul este încă experimental
Rezultatele sunt promițătoare, dar terapia nu este încă un tratament obișnuit pentru colesterol.
Studiul este unul de fază 1 și a urmărit în primul rând siguranța și primele semnale privind eficiența. Cercetătorii trebuie să confirme rezultatele în studii mai mari, cu mai mulți participanți și o perioadă mai lungă de monitorizare.
Pentru moment, datele arată că editarea genetică ar putea deveni o nouă strategie pentru controlul pe termen lung al colesterolului. Este însă prea devreme pentru a spune că o singură perfuzie va înlocui tratamentele actuale.



