Adaugă-ne ca sursă preferată în Google
Din cuprinsul articolului
O singură administrare ar putea reduce colesterolul pe termen lung. Un tratament administrat o singură dată ar putea deschide o nouă direcție în lupta cu colesterolul crescut. Terapia experimentală CTX310, bazată pe tehnologia de editare genetică CRISPR, a menținut la un an reduceri importante ale colesterolului LDL și ale trigliceridelor.
Rezultatele au fost prezentate la Congresul European de Cardiologie 2026 și provin dintr-un studiu clinic aflat încă într-o etapă foarte timpurie.
Ce s-a întâmplat după o singură administrare
CTX310 este conceput pentru a modifica o genă numită ANGPTL3, care are un rol important în reglarea grăsimilor din sânge.
Tratamentul este administrat printr-o singură perfuzie intravenoasă. Spre deosebire de medicamentele care trebuie luate zilnic sau administrate periodic, terapia urmărește să producă o modificare de lungă durată a genei.
În studiul de fază 1, 15 persoane cu valori foarte mari sau greu de controlat ale colesterolului și trigliceridelor au primit tratamentul.
La cea mai mare doză testată, reducerea LDL-colesterolului a ajuns la aproximativ 53% după un an, potrivit datelor prezentate la congres. Reduceri importante au fost observate și în cazul trigliceridelor.
De ce este important LDL-colesterolul
LDL este cunoscut drept „colesterolul rău”. Atunci când nivelul său este prea mare, colesterolul se poate acumula în pereții arterelor și poate contribui la formarea plăcilor de aterom.
În timp, ateroscleroza poate crește riscul de infarct miocardic și accident vascular cerebral.
De aceea, reducerea LDL este una dintre principalele ținte ale tratamentului pentru persoanele cu risc cardiovascular crescut.
Nu este însă un tratament disponibil pentru pacienți
Rezultatele sunt promițătoare, dar este prea devreme pentru a spune că CTX310 poate înlocui statinele sau alte tratamente pentru colesterol.
Studiul a inclus doar 15 persoane și a fost conceput în primul rând pentru a evalua siguranța și efectul biologic al terapiei.
Cercetătorii trebuie să urmărească un număr mult mai mare de pacienți și pe perioade mai lungi pentru a afla dacă beneficiile se mențin și, mai ales, dacă reducerea colesterolului se traduce prin mai puține infarcte și accidente vasculare cerebrale.
Există și întrebări legate de siguranță
Editarea genetică este diferită de administrarea unui medicament obișnuit. O modificare realizată în celule poate avea efecte de durată, motiv pentru care siguranța pe termen lung trebuie urmărită atent.
În studiul inițial, nu au fost identificate toxicități care să limiteze doza de CTX310, însă numărul mic de participanți nu permite concluzii definitive despre siguranță. Participanții sunt urmăriți pe termen lung.
Ce ar putea însemna pentru pacienți
Dacă rezultatele vor fi confirmate în studii mai mari, o astfel de terapie ar putea schimba modul în care sunt tratate unele forme severe de colesterol crescut.
În locul unei administrări zilnice, pacienții ar putea beneficia în viitor de un tratament administrat o singură dată sau foarte rar.
Deocamdată însă, CTX310 rămâne o terapie experimentală. Persoanele care au colesterolul crescut nu trebuie să întrerupă statinele sau alte medicamente prescrise de medic în speranța unui astfel de tratament.
