Din cuprinsul articolului
Un medicament utilizat de mai bine de jumătate de secol în tratamentul unei boli genetice rare ar putea deveni o nouă opțiune terapeutică pentru pacienții cu cardiomiopatie hipertrofică, una dintre cele mai frecvente afecțiuni cardiace moștenite. Concluzia aparține cercetătorilor britanici care au evaluat efectele trientinei într-un studiu clinic publicat în revista European Heart Journal.
Rezultatele sugerează că tratamentul ar putea reduce îngroșarea mușchiului inimii, o modificare caracteristică acestei boli, însă specialiștii avertizează că sunt necesare cercetări suplimentare înainte ca terapia să poată fi introdusă în practica medicală.
Ce este cardiomiopatia hipertrofică și de ce este periculoasă
Cardiomiopatia hipertrofică este cea mai răspândită boală cardiacă transmisă genetic. Afecțiunea determină îngroșarea progresivă a mușchiului inimii, ceea ce poate îngreuna pomparea eficientă a sângelui și poate favoriza apariția tulburărilor de ritm cardiac.
Deși unii pacienți nu dezvoltă simptome ani la rând, alții se confruntă cu dificultăți de respirație, oboseală accentuată, dureri în piept sau episoade de pierdere a cunoștinței. În cazuri rare, boala este asociată și cu un risc crescut de moarte cardiacă subită.
În prezent, tratamentul urmărește în principal controlul simptomelor și reducerea riscului de complicații, fără a acționa direct asupra modificărilor structurale ale mușchiului cardiac.
Studiul care deschide o nouă perspectivă de tratament
Studiul clinic TEMPEST, coordonat de cercetători de la Universitatea din Manchester, a inclus 154 de adulți diagnosticați cu cardiomiopatie hipertrofică.
Participanții au fost împărțiți aleatoriu în două grupuri, unul tratat cu trientină, iar celălalt cu placebo, pe o perioadă de 12 luni. La finalul cercetării, pacienții care au primit medicamentul au prezentat o reducere a îngroșării mușchiului inimii, efectul fiind mai evident la persoanele care aveau forme mai avansate ale bolii la începutul studiului.
Potrivit autorilor, rezultatele reprezintă un pas important în identificarea unor tratamente capabile să influențeze evoluția bolii și nu doar să controleze simptomele.
Cum acționează trientina asupra inimii
Trientina este utilizată de peste 50 de ani în tratamentul bolii Wilson, o afecțiune genetică rară în care organismul nu reușește să elimine în mod corespunzător excesul de cupru.
Cercetătorii explică faptul că medicamentul influențează metabolismul cuprului, un element esențial pentru funcționarea normală a celulelor musculare cardiace. Cuprul joacă un rol important în producerea energiei, protecția împotriva stresului oxidativ și limitarea proceselor de fibroză, care duc la formarea excesivă de țesut cicatricial.
Atunci când nivelul de cupru din interiorul celulelor este prea scăzut, producția de energie este afectată, iar mușchiul inimii se poate îngroșa. În același timp, excesul de cupru din spațiul extracelular poate favoriza apariția fibrozei și agravarea afectării cardiace.
Specialiștii spun că trientina contribuie atât la creșterea disponibilității cuprului în interiorul celulelor, cât și la eliminarea excesului din afara acestora.
Cercetările anterioare susțin rezultatele
Noua cercetare vine în completarea unor studii experimentale și clinice realizate anterior. Testele preclinice au arătat că trientina poate îmbunătăți producerea de energie la nivelul mușchiului inimii și poate reduce atât îngroșarea acestuia, cât și fibroza cardiacă.
De asemenea, un studiu clinic desfășurat în trecut la pacienți cu afectare cardiacă asociată diabetului a evidențiat efecte similare, prin reducerea grosimii mușchiului cardiac în urma tratamentului.
Cercetătorii cer studii mai ample
„Acest studiu sugerează că trientina ar putea reprezenta o opțiune promițătoare pentru persoanele cu cardiomiopatie hipertrofică. Pacienții cu forme mai avansate ale bolii au părut să obțină cele mai mari beneficii, însă sunt necesare studii mai ample pentru confirmarea acestor rezultate”, a declarat medicul cardiolog, prof. dr. Chris Miller, de la Universitatea din Manchester.
La rândul său, dr. John Farrant, doctorand la Universitatea din Manchester și primul autor al studiului, a afirmat că rezultatele oferă primele dovezi că intervenția asupra metabolismului cuprului ar putea reprezenta o nouă direcție de tratament pentru pacienții cu cardiomiopatie hipertrofică.
Ce limite are studiul
Autorii atrag atenția că rezultatele trebuie interpretate cu prudență. Cercetarea a inclus un număr relativ redus de participanți, iar perioada de monitorizare a fost de numai un an.
Din acest motiv, nu poate fi stabilit încă dacă reducerea îngroșării mușchiului inimii se va traduce pe termen lung prin scăderea riscului de complicații, reducerea mortalității sau îmbunătățirea calității vieții pacienților. Sunt necesare studii clinice de amploare pentru confirmarea beneficiilor și stabilirea rolului pe care trientina îl poate avea în tratamentul acestei afecțiuni.



