Primul tratament care vindecă orbirea

Food and Drug Administration din Satele Unite ale Americii iau în considerare publicarea unui document care poate reprezenta un moment istoric al medicinei. Comitetul susţine că o terapie genetică experimentală pentru o formă rară de orbire moştenită ar putea îmbunătăţi vederea.

Medicamentul denumit Luxturna, produs de Spark Therapeutics, întruneşte criteriile pentru a fi aprobat de comitet. Conform Gizmodo, în cadrul unui studiu cheie, dintre cei 21 de pacienţi cu orbire ereditară cunoscută cu denumirea de amauroza congenitală Leber -LCA – (boala congenitală declanşată de mutaţia genei RPE65), vederea a 11 pacienţi s-a îmbunătăţit.

În plus, 93% dintre participanţi au resimţit cel puţin o mică îmbunătăţire. Rezultatele au fost măsurate prin intermediul abilităţii acestora de a naviga printre obstacole atunci când luminozitatea era scăzută. Terapia funcţionează prin transmiterea unei copii corecte a genei RP65 către celulele retinei, fapt ce restabileşte abilitatea persoanei de producere a enzimei deficitare care provoacă afecţiunea.

Compania nu a prezentat până în acest moment care va fi costul pentru terapie, însă specialiştii sugerează că ar putea ajunge la sute de mii de dolari.