Există un nou, cel mai scump medicament din lume. Ce tratează?

Până acum,  cel mai scump medicament injectabil din lume costa 2,1 milioane de dolari. Pilula tratează atrofia musculară spinală, o boală rară care duce la moarte prematură dacă este lăsată netratată. Cu toate acestea, această sumă record a trecut pe locul doi în TOP.

Un producător australian de medicamente cere aproximativ 3,4 milioane de dolari pentru un medicament ce tratează hemofilia B. Suma este pentru o singură doză, potrivit companiei.

Medicamentul este administrat o singură dată și reduce sângerarea așteptată cu 54% într-un an.

„Prețul este puțin mai mare decât se aștepta, dar are șanse să aibă succes”, a spus Bloomberg, citat de Brad Loncar, un investitor în biotehnologie. Potrivit acestuia, pe de o parte, medicamentele existente sunt foarte scumpe, iar pe de altă parte, pacienții cu hemofilie trăiesc cu frica constantă de sângerare.

Medicament folosit în tratamentul hemofiliei

Potrivit lui Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare și Cercetare Biologică din SUA, în ciuda progreselor înregistrate în tratamentul hemofiliei, măsurile necesare pentru prevenirea și tratarea sângerărilor afectează calitatea vieții pacienților. Hemgenix este un progres important în dezvoltarea de terapii inovatoare pentru persoanele afectate de boală.

Potrivit medicilor, pacienții cu hemofilie primeau proteinele lipsă, așa-numitele factori de coagulare, necesari organismului pentru a forma cheaguri si a opri sangerarea, prin perfuzie. Cu Hemgenix, o genă care produce factorii de coagulare lipsă este introdusă în ficat, unde începe să producă proteina responsabilă de coagulare.

Terapiile genetice pot îmbunătăți considerabil o serie de afecțiuni grave abordând cauzele acestora. Zolgensma de la Novartis AG pentru bebeluși cu atrofie musculară spinală a costat 2,1 milioane de dolari când a fost aprobat în 2019, iar Zynteglo de la Bluebird Bio Inc. pentru boala de sânge beta talasemie, a fost de 2,8 milioane de dolari la începutul acestui an.

Prețul este o problemă sensibilă, în special pentru medicamentele noi, și asta a fost demonstrat recent de Aduhelm, medicamentul Alzheimer de la Biogen Inc. în S.U.A. și la Bluebird’s Zynteglo din Europa — costurile mari au contribuit la eșecul lansării pe piață a medicamentului.