Din cuprinsul articolului
„E un tratament pentru persoane care nu răspund la chimioterapie şi eventual la transplantul de măduvă…” Leucemia este un tip de cancer agresiv. Afectează sângele și măduva osoasă și evoluează rapid în multe forme. Fără tratament, pune viața în pericol în câteva luni. Agenţia americană a medicamentelor (FDA) a aprobat recent un tratament revoluţionar care poate schimba definitiv lupta împotriva cancerului. Tratamentul a fost conceput de cercetători de la Universitatea din Pennsylvania și a fost autorizat prin Novartis
Terapia care transformă celulele într-un medicament viu
sursa foto: arhiva Doctorul ZileiMedicii le modifică genetic și le antrenează să recunoască și să atace boala. Tratamentul poartă numele Kymriah. Compania Novartis îl produce. FDA l-a aprobat pentru copii și adulți tineri cu leucemie limfoblastică acută agresivă. Medicii îl folosesc când tratamentul standard nu mai funcționează sau când boala revine.
Kymriah se administrează o singură dată. Tratamentul este personalizat pentru fiecare pacient. Costul ajunge la 475.000 de dolari, potrivit The New York Times. Un oficial Novartis arată că transplantul de măduvă osoasă poate costa mai mult. Prețul variază între 540.000 și 800.000 de dolari.
„Cele două aspecte relevante ale tratamentului sunt inovativitatea şi complexitatea”, comentează prof. Pierfranco Conte, directorul Institutului Oncologic din Padova. „E un tratament pentru persoane care nu răspund la chimioterapie şi eventual la transplantul de măduvă, metode eficace în majoritatea cazurilor pentru această patologie. Preţul pare prohibitiv majorităţii pacienţilor, ceea ce e poate singurul inconvenient. Cu timpul însă…”
Celule albe, numite celule T, vor fi îndepărtate din sângele pacientului la un centru medical autorizat, apoi vor fi congelate și transportate la Novartis pentru editare genetică și multiplicare, îngheţate din nou și transportate înapoi la centrul medical care urmează să le administreze pacientului. FDA definește această terapie drept medicament care „introduce material genetic în ADN-ul persoanei pentru a înlocui materialul genetic defect sau lipsă”, cu scopul de a trata boala. Această prelucrare poate dura până la 22 de zile.
Dr. Kevin J. Curran, medic oncolog pediatru la Memorial Sloan Kettering Cancer Center, din Manhattan, a declarat că spitalul său este la „99%” în procesul de certificare și că va oferi în curând Kymriah.
„Aceasta este o schimbare uriașă de paradigmă, folosirea unui medicament viu. Va oferi multe speranţe. Acesta este începutul”, a spus dr. Curran.
Primul copil care a primit terapia a fost Emily Whitehead, în vârstă de 6 ani, și era aproape în fază terminală când a fost tratată la Spitalul de Copii din Philadelphia. De atunci au trecut mai mult de 5 ani, iar Emily nu mai prezintă semne de leucemie.
Dr. Carl June, de la Universitatea din Pennsylvania, care a avut un rol important în dezvoltarea tratamentului, a reamintit că, în 2010, când testele au arătat că primul pacient nu mai avea leucemie după prima lună, el și colegii săi nu au crezut că e posibil și au făcut o a doua biopsie pentru a fi siguri că nu se înșală. „A fost foarte improbabil ca acest tratament să ajungă o terapie aprobată comercial, iar acum este prima terapie genică aprobată în Statele Unite. Este foarte diferit de toate modelele farmaceutice. Cred că lumea cancerului s-a schimbat pentru totdeauna.”
Înfrângerea cancerului
În urmă cu un an, deja oamenii de știinţă anunţau că sunt semnale pozitive că se va ajunge la un nou tratament prin intermediul căruia se va reuși înfrângerea cancerului. „Acesta este un pas mic făcut înainte. Noi am lucrat ceva timp folosind acest tip de tehnologie, ingineria genetică a celulelor. Şi acum avem certitudinea că există şanse reale în ce priveşte acest tip de cancer al sângelui”, a declarat atunci doctorul Alan Worsley de la Centrul de Cercetare a Cancerului din Marea Britanie, citează BBC.
Experţii consideră că acest tip de tratament să funcţioneze și pentru alte tipuri de cancer
„Adevărata provocare acum este cum putem face acelaşi lucru pentru alte tipuri de cancer, cum putem face să funcţioneze pentru ceea ce este cunoscut sub numele de cancer solid sau cancerele din ţesuturi?”, a mai declarat Alan Worsley.
