Din cuprinsul articolului
O boală autoimună rară, care afectează mai multe organe și poate provoca leziuni ireversibile, ar putea beneficia în curând de primul tratament specific aprobat în Uniunea Europeană (UE). Recomandarea vine după ce un medicament biologic, inebilizumab, a demonstrat eficiență semnificativă în reducerea recidivelor în cadrul unui studiu clinic de fază 3.
Boala asociată imunoglobulinei G4 (IgG4-RD)
Boala IgG4-RD este o afecțiune rară, inflamatorie și fibrotică, care poate afecta mai multe organe simultan. Se caracterizează prin formarea unor mase de țesut inflamat, similare tumorilor, și prin creșterea nivelului seric al imunoglobulinei G4 la majoritatea pacienților. Afecțiunea poate avea perioade de agravare (recidive) și perioade de ameliorare (remisii).
De regulă, boala afectează bărbați de vârstă mijlocie sau mai înaintată, iar cazurile la copii sunt extrem de rare. Incidența este estimată între 5 și 10 cazuri la 100.000 de persoane, fără factori genetici clari identificați.
În prezent, nu există medicamente aprobate în UE pentru această indicație, iar tratamentele standard includ glucocorticoizi și alte terapii imunomodulatoare. Acestea pot controla simptomele, însă mulți pacienți nu ating remisia completă și prezintă recidive, iar utilizarea prelungită a corticosteroizilor este asociată cu efecte adverse grave, precum hipertensiune, hiperglicemie sau osteoporoză.
Inebilizumab: mecanism și eficiență
Substanța activă inebilizumab este un anticorp monoclonal care țintește celulele B, responsabile de reacția autoimună care provoacă inflamație și leziuni. Prin eliminarea acestor celule, medicamentul reduce activitatea anormală a sistemului imunitar și limitează deteriorarea țesuturilor.
Medicamentul este deja aprobat în UE pentru tratamentul pacienților cu tulburări din spectrul neuromielitei optice (TSNMO/NMOSD).
Rezultatele studiului clinic
Recomandarea CHMP a fost bazată pe un studiu de fază 3, randomizat, dublu-orb, desfășurat pe 52 de săptămâni și incluzând 135 de pacienți adulți cu IgG4-RD activă. Participanții au primit fie inebilizumab, fie placebo, administrat intravenos la începutul studiului, în ziua 15 și în săptămâna 26.
Rezultatele au arătat că timpul median până la prima recidivă a fost semnificativ mai lung în grupul tratat: din 68 de pacienți care au primit medicamentul, doar 7 au necesitat tratament pentru recidivă, comparativ cu 40 din 67 în grupul placebo. De asemenea, 58,8% dintre pacienții tratați au atins remisia completă fără simptome și fără corticosteroizi, față de 22,4% în grupul placebo.
Siguranță și efecte adverse
Profilul de siguranță al medicamentului este comparabil cu cel observat în tratamentul pacienților cu TSNMO. Cele mai frecvente efecte adverse au fost infecțiile (urinare, nazofaringite, respiratorii superioare), durerile articulare, durerile lombare și scăderea numărului de limfocite.
Următorii pași
Opinia CHMP reprezintă un pas intermediar în procesul de acces la tratament. Decizia finală privind aprobarea extinderii indicației terapeutice va fi luată de Comisia Europeană, care urmează, de regulă, recomandările EMA.
Ulterior, fiecare stat membru UE va stabili prețul și modalitățile de rambursare, în funcție de specificul sistemului național de sănătate.
Titularul autorizației de punere pe piață pentru inebilizumab este compania farmaceutică Amgen Europe B.V.
Sursa: News.ro
