Din cuprinsul articolului
Un nou medicament aflat în teste clinice ar putea schimba tratamentul persoanelor cu colesterol LDL mare, mai ales pe cele care nu reușesc să ajungă la valori sigure deși iau statine. Pastila, numită enlicitide, a redus colesterolul „rău“ cu până la 60% în cel mai mare studiu de până acum, potrivit datelor prezentate la reuniunea American Heart Association pe 8 noiembrie.
Medicamentul nu a fost încă publicat într-un jurnal științific, însă rezultatele sunt considerate promițătoare, iar compania Merck anunță că va depune cererea de aprobare la FDA la începutul anului viitor.
Ce are diferit
Enlicitide acționează asupra unei proteine hepatice numite PCSK9, responsabilă de eliminarea colesterolului LDL din sânge. Mecanismul este similar cu cel al injecțiilor existente (precum evolocumab sau alirocumab), însă diferența uriașă este forma de administrare: o pastilă luată zilnic, nu o injecție la două sau patru săptămâni.
În studiul de fază 3, la care au participat 2.912 adulți cu risc cardiovascular, cei care au primit enlicitide pe o perioadă de 24 de săptămâni — în majoritate pacienți deja tratați cu statine — au avut scăderi consistente și rapide ale LDL, menținute timp de un an.
„Mulți pacienți rămân peste valorile-țintă în ciuda terapiei standard, ceea ce crește inutil riscul de infarct sau accident vascular“, a declarat în prezentarea oficială dr. Ann Marie Navar, cardiolog la UT Southwestern Medical Center.
O posibilă alternativă la injecțiile costisitoare
Tratamentul are o țintă clară: persoanele care nu ating valorile recomandate de LDL chiar dacă iau statine în dozele tolerate. În acest moment, pentru această categorie sunt disponibile doar terapii injectabile, puțin accesibile și scumpe.
Reprezentanții Merck spun că intenția este ca medicamentul să fie comercializat la un preț „mult mai prietenos“. „Visul este să democratizăm terapia PCSK9“, a declarat Dean Li, președintele Merck Research Laboratories, într-o discuție cu New York Times.
Cardiologi independenți citați de publicație spun că accesibilitatea va determina impactul real: „Dacă prețul va permite utilizarea pe scară largă, vorbim despre un progres esențial”, afirmă dr. David Maron, specialist în cardiologie preventivă la Stanford.
De ce sunt necesare alternative: doar jumătate dintre pacienți își iau tratamentul
Conform CDC, doar 54,5% dintre americanii care ar beneficia de tratament pentru colesterol îl și urmează. Situația este similară în Europa, unde rata de aderență la statine scade constant după primul an de utilizare.
În România, datele Societății Române de Cardiologie arată că mai puțin de 40% dintre pacienții cu risc cardiovascular foarte mare ajung la valorile țintă pentru LDL. Motivele sunt mixte: teama de reacții adverse, renunțarea la tratament, acces limitat la terapiile noi și subdiagnosticarea.
O pastilă administrată zilnic, cu eficiență apropiată de cea a injecțiilor, ar putea crește dramatic numărul pacienților care reușesc să-și controleze colesterolul.
Ce urmează
Următoarea etapă a studiului Merck include peste 14.500 de participanți și va evalua reducerea evenimentelor cardiovasculare majore — infarct, AVC, mortalitate cardiovasculară.
Interesul pentru terapiile PCSK9 este în creștere și în Europa. La același congres, un alt studiu prezentat a arătat că injecția evolocumab (Repatha) a redus cu 25% evenimentele cardiovasculare majore la persoanele cu risc crescut, iar riscul unui prim infarct a scăzut cu 36% față de placebo, potrivit datelor publicate concomitent în New England Journal of Medicine.
Dacă enlicitide va fi aprobat și ulterior evaluat de agențiile europene, inclusiv de Agenția Națională a Medicamentului din România, medicamentul ar putea deveni o opțiune atât pentru pacienții cu risc cardiovascular foarte mare, cât și pentru cei cu intoleranță la statine sau cu răspuns insuficient la tratamentul standard.
Pentru mulți ar însemna evitarea unui tratament injectabil și acces la o terapie cu efecte dovedite asupra LDL. Impactul real va depinde însă de preț, de disponibilitate și de modul în care va fi inclus eventual în schemele compensate.
De reținut
Deși rezultatele trebuie confirmate prin publicare și evaluare independentă, enlicitide este una dintre cele mai promițătoare terapii PCSK9 de până acum. O scădere de 60% a LDL, în doză orală, ar putea redefini tratamentul hipercolesterolemiei și prevenția cardiovasculară — inclusiv în România, unde bolile de inimă rămân cea mai frecventă cauză de deces.
Când studiile vor fi finalizate și datele publicate, vom ști dacă pastila se ridică la nivelul așteptărilor. Pentru moment, semnalele sunt încurajatoare.
