În ultimii 5 ani, mai multe echipe de oameni de ştiinţă au tratat cu succes oameni care sufereau de o boală rară a ochilor ereditară. Ei au injectat un virus cu genă normală în retina unui ochi care avea o genă defectă. În ciuda procesului invaziv, virusul cu gena normală nu a fost capabil să ajungă la toate celulele din retină care necesitau tratare.
„Procedura chirurgicală, care presupune injectarea retinei cu un virus, este destul de periculoasă. Însă, medicii nu au încotro deoarece niciunul dintre virusurile care transportă gena nu poate ajunge singur în spatele ochiului pentru a ţinti fotoreceptorii (celulele sensibile la lumină care au nevoie de terapie genică)”, a explicat prof. David Schaffer, de la Universitatea California.
Profesorul Schaffer a generat în jur de 100 de milioane de variante de virusuri adeno-asociate (fiecare transportând proteine diferite). Dintre acestea, colegii săi au ales 5 care s-au dovedit a fi eficiente pentru a străbate retina.
Ulterior, a fost aleasă cea mai bună variantă, numită 7m8, pentru a transporta gene, în scopul de a vindeca două tipuri de orbire ereditară pentru care se pot realiza modele pe şoareci ( X-linked retinoschisis, care afectează doar bărbaţii şi amauroza congenitală Leber). În ambele cazuri, atunci când a fost injectat, virusul a livrate gena corectoare spre toate zonele din retină şi a refăcut celulele retinei, aducându-le aproape la normal.
„Pe baza 14 ani de cercetare, am reuşi să creăm un virus pe care doar îl injectăm în umoare vitroasă (componenta lichidiană a corpului vitros-gel de consistenţă vâscoasă care ocupă camera posterioară a cristalinului şi faţa internă a retinei), iar el livrează gene spre o populaţie de celule delicate, greu de atins. Este o procedură de 15 minute în urma căruia este probabil ca pacientul să plece direct acasă”, a declarat Schaffer.
Acum, oamenii de ştiinţă speră ca în viitorul apropiat să poată realiza un studiu clinic pentru a testa metoda de tratare pe oameni.
