Din cuprinsul articolului
Vești bune pentru pacienții diagnosticați cu leucemie! O echipă de cercetători de la University College London (UCL) și Great Ormond Street Hospital (GOSH) a anunțat un progres revoluționar în tratarea leucemiei acute limfoblastice T (T-ALL), o formă de cancer al sângelui considerată anterior incurabilă.
Studiul publicat în New England Journal of Medicine marchează prima utilizare umană a celulelor CAR-T editate genetic prin tehnica de editare a bazelor ADN, oferind speranță reală pacienților, potrivit Mediafax.
Terapia se bazează pe tehnica de editare a bazelor, o formă avansată de CRISPR-Cas9, care permite modificarea precisă a literelor ADN fără a tăia lanțul genetic. Echipa de cercetători a efectuat patru modificări asupra celulelor T donatoare:
- Eliminarea receptorului TCR pentru a preveni respingerea celulelor de către organism.
- Înlăturarea HLA (antigen uman leucocitar), transformând celulele în “universale” și compatibile pentru orice pacient.
- Ștergerea proteinelor CD7 și CD52 de pe suprafața celulelor T donatoare, astfel încât să fie protejate împotriva medicamentului alemtuzumab și să țintească exclusiv celulele canceroase.
- Introducerea unui receptor CAR anti-CD7 care identifică și distruge celulele T-ALL.
Faza inițială a studiului, desfășurată în 2022 pe 11 pacienți, majoritatea copii, a înregistrat o rată de remisie inițială de 100%. Dintre aceștia, 82% au ajuns la remisie profundă sau nedetectabilă în patru săptămâni, fiind eligibili pentru transplant de celule stem. După tratament, aproximativ 64% dintre pacienți rămân complet fără boală, unii fiind vindecați de mai bine de trei ani. Primul pacient tratat, Alyssa, diagnosticată la 13 ani cu T-ALL și fără alte opțiuni, este „cancer-free” din 2022 și trăiește o viață normală la 16 ani.
Această terapie nu doar oferă o șansă reală pacienților cu leucemie T-ALL considerată incurabilă, ci demonstrează și potențialul celulelor universale să accelereze și să reducă costurile tratamentului CAR-T în viitor. Printre efectele secundare se numără reacțiile imunitare exagerate, erupțiile cutanate și scăderea temporară a numărului de celule sanguine, dar beneficiile pe termen lung sunt promițătoare.
10 simptome cheie ale leucemiei
Cunoscută în termeni populari drept „cancer al sângelui”, leucemia acută limfoblastică (LAL) este o afecţiune hematologică severă provocată de înmulţirea necontrolată în măduva osoasă a celulelor imature numite limfoblaşti.
Dacă celulele leucemice se acumulează și elimină celulele normale, aceasta poate duce la simptome și probleme periculoase. Medicii spun că este important să acordaţi atenţie acestor semne şi simptome şi să cereţi un consult medical de urgenţă.
- oboseală persistentă;
- pierdere semnificativă în greutate fără un motiv anume
- febră și transpirații nocturne;
- un sentiment constant de disconfort sau durere în stomac
- senzaţie de sațietate prematură;
- dureri la nivelul oaselor și articulațiilor;
- creşterea ganglionilor şi splină mărită;
- hemoragii (cauzate de reducerea productiei medulare de trombocite);
- anemie (paloare, slăbiciune, oboseală);
- infecţii frecvente.
