Din cuprinsul articolului
Diabetul de tip 1 a fost considerat, timp de un secol, o boală incurabilă. O afecțiune autoimună care distruge definitiv celulele producătoare de insulină și obligă pacienții la injecții zilnice pe viață.
Două direcții medicale distincte, una deja aplicată în spitale, cealaltă testată experimental, arată însă că vindecarea diabetului de tip 1 începe să devină o țintă realistă, nu doar un ideal medical.
În Statele Unite, pacienți selectați nu mai au nevoie de insulină după un tratament aprobat oficial, iar cercetători de la Stanford Medicine au reușit să elimine complet boala la animale, fără imunosupresie pe termen lung.
Un tratament deja folosit la oameni: celulele distruse pot fi înlocuite
La University Hospitals din Cleveland, pacienții cu diabet de tip 1 sever primesc un tratament care în urmă cu câțiva ani părea imposibil. Terapia, numită Lantidra, presupune transplantul de insule pancreatice – grupuri de celule care produc insulină – prelevate de la donatori decedați.
Celulele sunt infuzate în ficat, unde se fixează și încep să producă insulină. În studiile clinice care au dus la aprobarea tratamentului de către Food and Drug Administration, aproximativ 70% dintre pacienți nu mai aveau nevoie de insulină la un an după procedură. După cinci ani, o treime dintre ei rămâneau complet independenți de injecțiile zilnice.
Pentru unii pacienți, medicii folosesc explicit termenul de vindecare funcțională: boala nu mai este prezentă clinic, iar riscul de hipoglicemii severe dispare.
De ce nu este pentru toată lumea
Tratamentul nu este destinat persoanelor cu diabet de tip 2 și nici pacienților cu diabet de tip 1 bine controlat. El se adresează celor care suferă episoade repetate și periculoase de hipoglicemie, imposibil de gestionat cu insulină.
Există și limitări importante. Pacienții trebuie să urmeze tratament imunosupresor pentru a preveni respingerea celulelor transplantate, iar numărul de donatori este limitat. Cu toate acestea, pentru persoanele aflate la risc vital, beneficiul depășește clar riscurile.
O descoperire care merge mai departe: eliminarea cauzei bolii
Dacă terapia cu insule pancreatice rezolvă consecința diabetului, cercetarea de la Stanford atacă direct cauza. Diabetul de tip 1 apare atunci când sistemul imunitar distruge propriile celule beta din pancreas. Simplul transplant nu este suficient dacă atacul imun continuă.
Cercetătorii de la Stanford au combinat transplantul de insule pancreatice cu transplantul de celule stem hematopoietice, provenite de la același donator. Rezultatul a fost un „reset” al sistemului imunitar. La șoarecii tratați, sistemul imunitar nu a mai atacat celulele noi, iar boala a dispărut complet.
Animalele nu au mai avut nevoie de insulină și nici de imunosupresie, pe toată durata studiului. Rezultatele au fost publicate în The Journal of Clinical Investigation, una dintre cele mai respectate reviste medicale.
De ce această abordare este considerată revoluționară
Pentru prima dată, o strategie terapeutică:
-
înlocuiește celulele distruse
-
oprește mecanismul autoimun
-
evită complicații grave precum boala grefă-contra-gazdă
Mai mult, multe dintre procedurile folosite sunt deja aplicate în clinică pentru alte boli, ceea ce face posibilă testarea metodei la oameni în viitor.
Ce mai stă în calea unei vindecări larg disponibile
Principalele obstacole sunt logistice și biologice. Insulele pancreatice provin în prezent doar de la donatori decedați, iar numărul lor este insuficient. Cercetătorii lucrează la obținerea de celule producătoare de insulină din celule stem cultivate în laborator.
O altă provocare este siguranța pe termen lung. Orice intervenție asupra sistemului imunitar trebuie să evite riscul de infecții sau alte boli autoimune.
Ce înseamnă acest progres pentru pacienți
Diabetul de tip 1 nu mai este privit exclusiv ca o boală care trebuie „ținută sub control”. Pentru un număr tot mai mare de specialiști, obiectivul devine vindecarea propriu-zisă, fie completă, fie funcțională.
Pentru pacienți, acest lucru înseamnă mai mult decât renunțarea la insulină. Înseamnă o viață fără frica permanentă de hipoglicemii, fără calcule zilnice și fără riscul unor complicații imprevizibile.
După decenii în care tratamentul diabetului de tip 1 a însemnat doar substituție hormonală, medicina începe să schimbe paradigma: boala ar putea fi eliminată, nu doar gestionată.
