Din cuprinsul articolului
România actualizează protocolul pentru Ivacaftor: pacienții cu mutații NON–clasa I primesc acces la tratament compensat. Un pas major în lupta cu fibroza chistică.
Pas decisiv în lupta împotriva fibrozei chistice: acces extins la tratamente moderne
Revoluție în fibroza chistică: protocol nou, șanse noi pentru pacienții cu mutații rare
România marchează un moment esențial în gestionarea fibrozei chistice, una dintre cele mai complexe boli genetice. Ministerul Sănătății, în colaborare cu specialiști și asociațiile de pacienți, a anunțat actualizarea protocolului terapeutic pentru DCI Ivacaftorum, o decizie care deschide drumuri noi pentru pacienți ce până acum nu aveau acces la terapii moderne.
Ivacaftor este un medicament modern care îmbunătățește funcționarea proteinei CFTR defectuoase la pacienții cu fibroză chistică, ajutând plămânii și digestia să funcționeze mai bine.
Ministrul Sănătății, Alexandru Rogobete, subliniază că această schimbare repară „o nedreptate veche”, punând capăt unei perioade în care pacienții cu mutații rare erau excluși doar pentru că nu se regăseau pe o listă rigidă.
Ce se schimbă în noul protocol? Acces pentru orice pacient cu mutație NON-clasa I
Punctul central al reformei este regula simplă și corectă introdusă de Ministerul Sănătății și CNAS:
- Orice pacient cu cel puțin o mutație NON–clasa I devine eligibil pentru tratament compensat.
Această modificare oferă acces la terapii moderne pentru zeci de pacienți cu mutații rare, care anterior erau excluși de la tratament, în ciuda severității bolii și riscului de complicații.
Pentru unii, această schimbare poate însemna evitarea unui transplant pulmonar. Pentru alții, o viață mai aproape de normalitate. Pentru toți, este un semnal că sistemul de sănătate poate fi empatic, flexibil și orientat spre rezultate reale.
Indicațiile terapeutice actualizate: cine devine eligibil pentru tratament compensat
Actualizarea protocolului pentru Ivacaftor vine cu indicații clare, adaptate fiecărei categorii de pacienți:
1. Monoterapie pentru copii >12 luni și >7 kg, adolescenți și adulți cu mutații de clasa III:
- G551D
- G1244E
- G1349D
- G178R
- G551S
- S1251N
- S1255P
- S549N
- S549R
2. Monoterapie pentru adulți >18 ani cu mutația R117H
3. Asociere cu ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor pentru pacienții ≥2 ani cu cel puțin o mutație NON–clasa I
Aceste indicații extinse transformă Ivacaftorul într-un instrument terapeutic accesibil unei game mult mai largi de pacienți, inclusiv celor cu mutații rare, dificil de tratat sau anterior excluse de protocoalele restrictive.
O reformă care pune pacientul în centru
Măsura adoptată nu este doar o actualizare administrativă – este un exemplu de reformă reală, în care deciziile au impact direct asupra vieții pacienților. Este un pas care transmite un mesaj clar: sănătatea trebuie să fie un drept, nu un privilegiu condiționat de o listă statică.
Ministrul Alexandru Rogobete rezumă această schimbare printr-o frază care se poate transforma într-un motto al întregului demers:
„Facem dreptate, aducem acces, construim încredere. Încrederea ne face bine.”
Actualizarea protocolului pentru Ivacaftor reprezintă un moment-cheie în gestionarea fibrozei chistice în România. Pentru prima dată, pacienții cu mutații rare primesc acces egal la tratament, iar sistemul de sănătate își arată capacitatea de a evolua în direcția corectă.
Este un exemplu de politică publică în care colaborarea, empatia și știința se întâlnesc pentru a transforma vieți.
