Din cuprinsul articolului
O terapie genetică bazată pe blocarea genei PCSK9 poate reduce colesterolul LDL cu până la 50%, oferind o alternativă sigură la statine, fără efecte adverse.
Terapia genetică care promite revoluția în tratamentul colesterolului
Cercetătorii au dezvoltat o nouă terapie bazată pe ADN care reduce semnificativ colesterolul prin „tăcerea” genei PCSK9, evitând efectele secundare asociate statinelor.
Hipercolesterolemia, adică nivelul crescut de colesterol din sânge, afectează arterele și crește riscul de boli cardiovasculare grave. Noua terapie genetică, testată de echipe de la Universitatea din Barcelona și Universitatea din Oregon, oferă o soluție promițătoare pentru prevenirea aterosclerozei, boala caracterizată prin depunerea plăcilor grase pe pereții arteriali.
Cum funcționează noua terapie ADN
Ținta acestei terapii este gena PCSK9 (protein convertase subtilisin/kexin type 9), care controlează numărul receptorilor responsabili pentru eliminarea colesterolului „rău” (LDL-C) din sânge. Activitatea crescută a PCSK9 conduce la acumularea LDL și la deteriorarea vaselor de sânge.
Cercetătorii au reușit să blocheze activitatea acestei gene folosind molecule speciale numite polipurine hairpins (PPRH). Aceste molecule acționează direct la nivelul ADN-ului, împiedicând transcrierea genei și reducând producția proteinei PCSK9.
Inhibarea genei PCSK9 crește numărul de receptori LDL la nivel celular, permițând eliminarea mai eficientă a colesterolului din sânge și oferind protecție împotriva bolilor cardiovasculare.
Rezultate spectaculoase în experimentele pe animale
Terapia a fost testată pe șoareci transgenici care exprimă gena umană PCSK9. Rezultatele au fost impresionante:
Molecula HpE12 a redus nivelul ARN-ului PCSK9 cu 74% și al proteinei cu 87% în celulele hepatice. O singură injecție de HpE12 a scăzut nivelul de colesterol din sânge cu 47% și proteina PCSK9 cu 50% în doar trei zile.
Aceste rezultate indică faptul că terapia PPRH ar putea reprezenta o alternativă eficientă și sigură la statine, tratamentele standard pentru reducerea colesterolului.
O alternativă la statine fără efecte secundare
Spre deosebire de statine, care pot provoca dureri musculare și alte reacții adverse, oligonucleotidele PPRH oferă mai multe avantaje:
-
Cost redus de sinteză;
-
Stabilitate ridicată;
-
Lipsa reacțiilor imune;
-
Eficiență crescută în reducerea colesterolului.
În ultimii ani, PCSK9 a devenit o țintă esențială pentru tratamentele împotriva colesterolului ridicat. Pe lângă anticorpii monoclonali precum evolocumab și alirocumab, și terapiile cu ARN mic, cum este Inclisiran, moleculele PPRH reprezintă următoarea generație de tratamente genetice personalizate pentru prevenirea bolilor cardiovasculare.
Sursa: DCnews
