Beta-talasemia este o tulburare hematologică ereditară cauzată de un defect genetic al hemoglobinei. Boala este asociată cu o eritropoieză ineficientă, care are ca rezultat producția unor eritrocite mai puține numeric și mai puțin sănătoase, conducând adeseori la anemie severă, o afecțiune care poate fi debilitantă și poate duce la alte complicații pentru pacienți, precum și alte probleme grave de sănătate.
Opțiunile de tratament pentru anemia asociată cu beta-talasemia sunt limitate, constând în principal din transfuzii frecvente de masă eritrocitară, care au potențialul de a contribui la supraîncărcarea cu fier, care poate cauza complicații grave, cum ar fi leziunile organelor.
„Deși beta-talasemia continuă să fie o boală rară, transfuziile sanguine de care au nevoie, adeseori pe întreaga durată a vieții, acești pacienți pot avea un impact semnificativ asupra stocului limitat de sânge din comunitățile acestora, iar alternativele terapeutice sunt puține”, spune Dr. Maria Domenica Cappellini, investigator coordonator al studiului BELIEVE, profesor de medicină la Universitatea din Milano, Fondazione IRCCS Ca Granda.
Comisia Europeană a autorizat Reblozyl (luspatercept) pentru tratamentul persoanelor cu sindroame mielodisplazice sau beta-talasemie.
Bristol Myers Squibb și Acceleron Pharma Inc. au anunțat aprobarea de către Comisia Europeană (CE) a Reblozyl (luspatercept) pentru tratamentul pacienților adulți cu anemie dependentă de transfuzii cauzată de sindroame mielodisplazice (SMD), care au avut un răspuns nesatisfăcător sau sunt ineligibili pentru pentru tratamentul cu eritropoietină, dar și pentru pacientii adulți cu anemie dependentă de transfuzii asociată cu beta-talasemie.
Sindroamele mielodisplazice (SMD) reprezintă un grup de malignități hematologice caracterizate prin producția ineficientă de eritrocite, leucocite și trombocite sănătoase, ceea ce poate conduce la anemie și infecții frecvente sau severe și poate progresa până la leucemie acută mieloidă (LAM). Persoanele cu SMD care dezvoltă anemie necesită frecvent transfuzii regulate de sânge, pentru a crește numărul de eritrocite sănătoase din circulație. Transfuziile frecvente sunt asociate cu un risc crescut de reacții la transfuzie, infecții și supraîncărcare cu fier.
„Aprobarea Reblozyl pune la dispoziția profesioniștilor din domeniul sănătății o nouă terapie, despre care a fost demonstrat că reduce semnificativ numărul de transfuzii de masă eritrocitară de care au nevoie pacienții cu SMD și, în unele cazuri, i-a ajutat pe aceștia să devină independenți de transfuzii.” spune Dr. Uwe Platzbecker, investigator coordonator al studiului MEDALIST, directorul clinicii și policlinicii de hematologie și terapie celulară, Spitalul Universitar Leipzig.
Reblozyl (luspatercept) este primul și singurul agent de maturare eritroidă aprobat în Uniunea Europeană, reprezentând o nouă clasă terapeutică pentru pacienți.
„În UE se efectuează 25 de milioane de transfuzii sanguine în fiecare an, dintre care unele sunt necesare pacienților cu anemie cauzată de boli hematologice precum SMD și beta-talasemia”, spune Dr. Diane McDowell, vicepreședinte al departamentului medical global de hematologie, Bristol Myers Squibb. „Reblozyl are potențialul de a reduce dependența pacienților de transfuziile de masă eritrocitară, de a aborda eritropoieza ineficientă asociată cu SMD și beta-talasemia și de a influența consecințele care stau la baza poverii semnificative a anemiei pentru acești pacienți. Alături de partenerii noștri din cadrul companiei Acceleron, suntem angajați în activitatea de colaborare cu autoritățile din domeniul sănătății din Europa pentru a face Reblozyl disponibil acestor pacienți cât mai rapid posibil.”
