Din cuprinsul articolului
Pacienții cu leucemie terminală care nu au răspuns la tratament au acum speranță pentru o vindecare, datorită unei noi pastile experimentale numită revumenib.
Acest medicament a eliminat complet cancerul la o treime dintre participanții la un studiu clinic mult așteptat din Statele Unite, potrivit EuroNews.
Deși nu toți pacienții au prezentat o remisiune completă, oamenii de știință rămân încrezători, deoarece rezultatele indică faptul că pilula ar putea deschide calea către un remediu pentru leucemie în viitor.
„Suntem incredibil de încrezători de aceste rezultate ale pacienților care au primit acest medicament. Aceasta a fost ultima lor șansă”, a spus coautorul studiului, dr. Ghayas Issa, medic de leucemie la Centrul de Cancer MD Anderson de la Universitatea din Texas.
„Au progresat pe mai multe linii de terapie și la o fracțiune dintre ei, aproximativ jumătate, au dispărut celulele leucemice din măduva osoasă”, a declarat el pentru Euronews Next.
Cum actioneaza aceasta pastila?
Leucemia mieloidă acută (AML) este un tip de cancer care atacă măduva osoasă, unde sunt produse celulele sanguine, și provoacă producția necontrolată de celule defecte.
Revumenib este o nouă clasă de terapie țintită pentru leucemia acută care inhibă o proteină specifică numită menină. Medicamentul funcționează prin reprogramarea celulelor leucemice înapoi în celule normale.
Menina este implicată în mecanismul complex care este deturnat de celulele leucemice și determină transformarea celulelor sanguine normale în celule canceroase.
Prin utilizarea revumenibului, a explicat Issa, motorul este oprit și celulele leucemice sunt transformate înapoi în celule normale, rezultând remisie.
Această formulă a salvat deja 18 vieți în cadrul studiului clinic, ale cărui rezultate promițătoare au fost publicate luna aceasta în publicația Nature.
Rezultatele preliminare au arătat că 53% dintre pacienți au răspuns la revumenib, iar 30% au avut o remisie completă, fără cancer detectabil în sânge.
Pe baza datelor din acest studiu, în decembrie 2022, Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA a acordat revumenib „desemnarea terapiei inovatoare” pentru a ajuta la accelerarea dezvoltării și revizuirii reglementărilor.
Un remediu pentru leucemie, dar nu pentru toată lumea
„Acesta este cu siguranță o descoperire și este rezultatul anilor de știință. O mulțime de grupuri de medici și cercetători au lucrat din greu în laborator pentru a înțelege ce cauzează aceste leucemii”, a spus Issa.
Cu toate acestea, el a explicat că medicamentul nu funcționează pentru toți pacienții. Este pentru un anumit subset de leucemii care au, în general, gene lipsă sau etichetate greșit sau o fuziune cromozomială.
Pilula experimentală vizează cea mai frecventă mutație în leucemia mieloidă acută, o genă numită NPM1 și o fuziune mai puțin comună numită KMT2A. Combinate, se estimează că aceste mutații apar la aproximativ 30 până la 40% dintre persoanele cu leucemie mieloidă acută.
